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用法用量
14例MDS患儿，其中6例为非初诊治疗病例，既往均曾长期间断应用CsA等药物治疗。采用以低剂量ATO/ATＲA为主的诱导缓解治疗方案，治疗时间至少达到1个疗程以上，进行疗效评估。
疗效评价标准
依据MDS国际工作组(IWG)制定的MDS疗效评价标准(2006年)
治疗效果及临床指征比较
1)14例MDS患儿的近期CＲ6例，mCＲ并HI2例，HI2例，SD2例，PD2例，近期临床有效率为85．71%;且初诊患儿的临床疗效优于非初诊患儿，差异具有统计学意义(P＜0．05);在12例有效患儿中，1个疗程即获得有效评价的病例占57．14%，起效中位时间为1个疗程。11例ＲCC患儿的近期临床疗效为81．82%，中危及以下患儿与高危及以上患儿临床疗效比较差异无统计学意义(P＞0．05)。2)至随访截止时，14例患儿的中位PFS为18个月，中位OS为27．5个月。3)尚未发现本方案具有改变MDS患儿异常细胞核型的作用。4)在14例患儿的治疗中，未见明显的毒副反应，仍有10例患儿在维持治疗中。
信息来源
《低剂量亚砷酸/维A酸方案治疗儿童骨髓增生异常综合征的临床观察》，中国中医药科技，2015,22（6）