_中国药品专利文献数据库

公开(公告)号

CN1964720A

公开(公告)日

2007.05.16

申请(专利)号

CN200580018020.0

申请日期

2005.04.22

专利名称

阿尔茨海默病的转基因模型及其在治疗多种神经变性疾病中的应用

主分类号

A61K31/70(2006.01)I

分类号

A61K31/70(2006.01)I

分案原申请号

优先权

2004.4.23 US 10/830,713

申请(专利权)人

巴克研究所

发明(设计)人

D·E·布雷德森;V·加尔万

地址

美国加利福尼亚州

颁证日

国际申请

2005-04-22 PCT/US2005/013761

进入国家日期

2006.12.01

专利代理机构

北京纪凯知识产权代理有限公司

代理人

赵蓉民;路小龙

国省代码

美国;US

主权项

非人转基因动物，其包含编码突变型人β淀粉样前体蛋白(APP)或APP样蛋白的核苷酸序列，其中所述突变型人APP或APP样蛋白包括使得所述突变型人APP或APP样蛋白对Asp664处的切割具有抵抗性的突变，并且其中编码所述突变体APP或APP样蛋白的所述核苷酸序列可操纵地与适当的启动子连接。

摘要

根据本发明，证明了在阿尔茨海默病的转基因模型中，APP中经选择的突变例如Asp-＞Ala(D664A)突变(其防止在胱天蛋白酶切割位点处进行切割)防止海马突触丢失和齿状回萎缩，虽然这些突变不干扰Aβ的生成或淀粉样斑块的形成。因此，鉴于这些发现，开发出了用于鉴定阻断在APP的Asp664处的切割的药剂的方法，包括用于这种目的的转基因动物，以及应用它们治疗神经变性疾病的方法。

国际公布

2005-12-08 WO2005/115136 英